新華社舊金山12月27日電 美國(guó)研究人員日前宣布,他們用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中的肌萎縮側(cè)索硬化癥(俗稱“漸凍癥”)致病基因,使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時(shí)間推遲、壽命延長(zhǎng),為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來新希望。
先前研究發(fā)現(xiàn),一些漸凍癥具有遺傳性,而大約20%的遺傳性漸凍癥是一種名為SOD1的基因發(fā)生突變所致。美國(guó)加利福尼亞大學(xué)伯克利分校研究人員在美國(guó)《科學(xué)進(jìn)展》雜志上報(bào)告說,他們使用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù),以攜帶SOD1基因突變的小鼠為研究對(duì)象,借助一種病毒向小鼠脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞核運(yùn)送可編碼Cas9蛋白質(zhì)的基因,該基因表達(dá)出的Cas9蛋白質(zhì)可作為“分子剪刀”,“剪掉”突變的SOD1基因。
實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示,在攜帶致病基因的小鼠中,接受基因療法小鼠的發(fā)病時(shí)間延遲了將近5周,比未接受基因療法的小鼠多活了1個(gè)月左右。
研究人員說,目前這種治療并不能讓漸凍癥小鼠恢復(fù)健康,但相信隨著技術(shù)不斷完善,這種基因療法將來有望用于治療人類漸凍癥,延長(zhǎng)患者壽命。
漸凍癥是一種漸進(jìn)性、神經(jīng)退行性疾病,著名物理學(xué)家霍金就患此病。該病影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元,造成運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元死亡,令大腦無(wú)法控制肌肉運(yùn)動(dòng),肌肉也會(huì)因缺乏運(yùn)動(dòng)而萎縮。該疾病尚無(wú)有效療法,患者在疾病晚期會(huì)完全失去行動(dòng)能力,最終可能因無(wú)法呼吸而死亡。
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