新華社北京1月8日電 刊登在新一期美國《先進材料》雜志上的一項研究說,美國科研人員新近開發(fā)出一種可通過吸入向肺部輸送信使RNA(核糖核酸)的給藥方式,將來有望用于囊性纖維化等肺病的治療。
信使RNA負責解碼基因組包含的遺傳信息,以此指導細胞合成蛋白質(zhì)。許多實驗室都在嘗試開發(fā)針對癌癥及遺傳性疾病的信使RNA療法,通過向機體內(nèi)輸送特定信使RNA使細胞產(chǎn)生具有療效的蛋白質(zhì)分子。其中一個難點是,信使RNA分子在機體內(nèi)極易被分解,需要用防護性載體送達病患部位。
美國麻省理工學院等機構(gòu)研究人員嘗試用霧化裝置將含信使RNA的物質(zhì)轉(zhuǎn)化為氣溶膠態(tài)的小液滴,并以吸入的方式直接輸送至肺部。他們找到一種名為“聚β氨基酯”的材料搭載信使RNA分子,可使其在霧化和吸入過程中保持性狀穩(wěn)定。
聚β氨基酯是一種生物可降解聚合物,不會在體內(nèi)堆積從而損害機體。在實驗中,研究團隊將聚β氨基酯和一種可指導細胞合成發(fā)光蛋白的信使RNA分子結(jié)合,制成直徑約150納米球形微粒,這種微粒可穩(wěn)定懸浮于霧化裝置生成的小液滴中,并被小鼠吸入肺部。
實驗顯示,在吸入上述微粒后的24小時,小鼠肺部細胞持續(xù)生成發(fā)光蛋白。隨著小鼠肺部信使RNA分子逐漸減少,發(fā)光蛋白的量也逐漸降低;對小鼠反復給藥可維持其肺部發(fā)光蛋白的水平。
進一步分析顯示,小鼠吸入的信使RNA分子均勻分布于5片肺葉,主要聚集于肺上皮細胞,而這種細胞與囊性纖維化、呼吸窘迫綜合征等肺病的發(fā)病相關(guān)。
“我們認為,通過吸入方式輸送信使RNA可以讓我們治療一系列肺部疾病?!眳⑴c研究的麻省理工學院副教授丹尼爾·安德森說。下一步,研究人員將開發(fā)基于可吸入RNA藥物的肺病療法。
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