新華社華盛頓1月3日電(記者林小春 周舟)美國(guó)火花基因療法公司3日宣布,美國(guó)首個(gè)獲批上市的遺傳病基因療法Luxturna定價(jià)85萬(wàn)美元。這一“天價(jià)”受到全球廣泛關(guān)注。
一次性療法Luxturna上個(gè)月獲得美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn),用于治療與雙等位基因RPE65突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良疾病。該病損害患者視力,甚至導(dǎo)致特定患者失明,此前一直沒(méi)有有效療法。
火花基因療法公司發(fā)言人莫妮克·達(dá)·席爾瓦告訴新華社記者,Luxturna的批發(fā)采購(gòu)成本是雙眼85萬(wàn)美元。這一價(jià)格綜合考慮了患者、家屬、醫(yī)療保健提供者、治療中心等各利益攸關(guān)方的關(guān)切,以及公司可持續(xù)發(fā)展的需求。
盡管85萬(wàn)美元堪稱“天價(jià)”,但仍低于外界此前估計(jì)的100萬(wàn)美元售價(jià)。
?。蹋酰簦酰颍睿岑煼ㄊ峭ㄟ^(guò)直接向患者視網(wǎng)膜細(xì)胞注射相關(guān)替代基因,讓這些細(xì)胞產(chǎn)生能將光信號(hào)轉(zhuǎn)換成視網(wǎng)膜電信號(hào)的正常蛋白質(zhì),從而改善患者視力。
火花基因療法公司表示,如果Luxturna不起作用,將給患者退還部分費(fèi)用,公司已與一些保險(xiǎn)公司原則上達(dá)成或正積極討論相關(guān)協(xié)議。此外,他們還在推動(dòng)分期付款解決方案。
達(dá)·席爾瓦說(shuō),目前還沒(méi)有在中國(guó)銷(xiāo)售Luxturna的計(jì)劃。
迄今,美藥管局一共批準(zhǔn)三種基因療法,另兩種療法去年早些時(shí)候獲批,分別是淋巴癌療法Yescarta和白血病療法Kymriah,定價(jià)37.3萬(wàn)美元和47.5萬(wàn)美元。
研制Kymriah的瑞士諾華公司曾表示,如果Kymriah使用第一個(gè)月見(jiàn)不到效果,將不用患者付費(fèi)。
-
拯救巧克力 糖果商資助可可樹(shù)基因改造
為了拯救巧克力,糖果制造商瑪氏公司采取行動(dòng),掏腰包資助科學(xué)家改造可可樹(shù)基因,讓它們免于滅絕。2018-01-03 06:45:18
-
“基因剪刀”有望用于治療漸凍癥
美國(guó)研究人員用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中的肌萎縮側(cè)索硬化癥(俗稱“漸凍癥”)致病基因,使攜帶致病基因小鼠的發(fā)病時(shí)間推遲、壽命延長(zhǎng),為治療這種神經(jīng)退行性疾病帶來(lái)新希望。2017-12-28 09:46:36
-
美國(guó)批準(zhǔn)第一種針對(duì)遺傳病的基因療法
美國(guó)食品和藥物管理局19日宣布,已批準(zhǔn)美國(guó)火花基因療法公司的Luxturna基因療法,用于治療特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。2017-12-20 12:29:16
-
征集丨2018"我向總理說(shuō)句話"網(wǎng)民建言
2017-12-15 09:39:47
-
微信轉(zhuǎn)錯(cuò)賬,不該成為“無(wú)解難題”
2018-01-04 11:01:03
-
2018春運(yùn)火車(chē)票開(kāi)搶 這些服務(wù)你要知道
2018-01-04 11:01:03
-
最高法下發(fā)通知 釋放出了一個(gè)強(qiáng)烈信號(hào)
2018-01-04 11:01:03
-
都是好消息!五險(xiǎn)一金將迎來(lái)5個(gè)變化
2018-01-04 11:01:03